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加快打造原始創(chuàng)新策源地，加快突破關(guān)鍵核心技術(shù)，努力搶占科技制高點(diǎn),，為把我國建設(shè)成為世界科技強(qiáng)國作出新的更大的貢獻(xiàn),。

——習(xí)近平總書記在致中國科學(xué)院建院70周年賀信中作出的“兩加快一努力”重要指示要求

面向世界科技前沿、面向經(jīng)濟(jì)主戰(zhàn)場,、面向國家重大需求,、面向人民生命健康，率先實(shí)現(xiàn)科學(xué)技術(shù)跨越發(fā)展,，率先建成國家創(chuàng)新人才高地,，率先建成國家高水平科技智庫，率先建設(shè)國際一流科研機(jī)構(gòu),。

——中國科學(xué)院辦院方針

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自主創(chuàng)新藥研究獲國際機(jī)構(gòu)認(rèn)定?有望助力罕見病治療

2024-12-28 杭州醫(yī)學(xué)研究所

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近日,，中國科學(xué)院院士、杭州醫(yī)學(xué)研究所研究員譚蔚泓領(lǐng)銜,，研究員劉湘圣,、謝斯滔等組成的團(tuán)隊(duì)與杭州醫(yī)學(xué)所眼科研究中心、溫州醫(yī)科大學(xué)教授吳文燦團(tuán)隊(duì)聯(lián)合研發(fā)的創(chuàng)新藥物——核酸適體偶聯(lián)藥物（ApDC）成功獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）孤兒藥認(rèn)定,。這是全球首個(gè)獲得FDA孤兒藥認(rèn)定的核酸適體偶聯(lián)藥物,。這不僅是中國科研團(tuán)隊(duì)的重要突破，也有可能為全球眼部腫瘤罕見病患者帶來全新的治療希望,。

孤兒藥是指專門用來治療罕見病的藥物,。美國FDA專門設(shè)立的“孤兒藥認(rèn)定”機(jī)制，對孤兒藥的研發(fā)提供一系列政策支持如加快審批,、稅收減免等,。此次ApDC獲得FDA孤兒藥認(rèn)定，不僅意味著它的療效和安全性等科學(xué)價(jià)值得到了權(quán)威機(jī)構(gòu)的認(rèn)可,，還將極大地推動(dòng)它的臨床轉(zhuǎn)化,。

葡萄膜黑色素瘤發(fā)病部位位于眼睛的葡萄膜，是不常見卻極為兇險(xiǎn)的眼部腫瘤,。葡萄膜黑色素瘤早期癥狀往往不明顯,，確診時(shí)許多患者已進(jìn)入晚期。更嚴(yán)重的是,，這種腫瘤極易通過血液擴(kuò)散,，尤其是轉(zhuǎn)移到肝臟，一旦發(fā)生轉(zhuǎn)移,，患者的平均生存期不足一年,。

目前，全球針對原發(fā)性葡萄膜黑色素瘤的治療主要依賴手術(shù),、放療等傳統(tǒng)方式,，盡管在短期內(nèi)能夠一定程度上控制病情，但這些療法常對眼組織造成不可逆損傷,，嚴(yán)重時(shí)甚至導(dǎo)致失明,，且難以有效防止腫瘤轉(zhuǎn)移的發(fā)生。

此次研發(fā)的ApDC藥物正是針對這一需求的突破性創(chuàng)新藥物,。作為智慧型藥物,，ApDC堪稱眼癌治療領(lǐng)域的“黑科技”，針對眼部罕見的惡性葡萄膜黑色素瘤、肝轉(zhuǎn)移腫瘤等疾病,，能夠精準(zhǔn)攻擊癌細(xì)胞,，副作用少，安全性高,。

它的創(chuàng)新點(diǎn)在于使用核酸適體這一靶向分子,，精準(zhǔn)鎖定癌細(xì)胞并釋放藥物,，“毒性藥物”作為子彈頭,，一旦找到目標(biāo)，攜帶的藥物便被精準(zhǔn)釋放到腫瘤細(xì)胞中,，從內(nèi)部摧毀癌細(xì)胞,，減少對健康組織的傷害，實(shí)現(xiàn)更高效,、更安全的治療效果,。

“團(tuán)隊(duì)的大量動(dòng)物實(shí)驗(yàn)研究結(jié)果表明，研發(fā)的這款A(yù)pDC藥物不僅能夠高效抑制眼原位腫瘤生長,，還能顯著降低肝,、肺、骨及腦部的腫瘤轉(zhuǎn)移風(fēng)險(xiǎn),，展現(xiàn)出非常優(yōu)異的抗腫瘤效果,。”研發(fā)團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)人介紹,，“下一步我們將推進(jìn)臨床試驗(yàn),，爭取早日投入實(shí)際應(yīng)用，為更多患者帶來生命的轉(zhuǎn)機(jī),?！?/p>

近日，中國科學(xué)院院士,、杭州醫(yī)學(xué)研究所研究員譚蔚泓領(lǐng)銜,，研究員劉湘圣、謝斯滔等組成的團(tuán)隊(duì)與杭州醫(yī)學(xué)所眼科研究中心,、溫州醫(yī)科大學(xué)教授吳文燦團(tuán)隊(duì)聯(lián)合研發(fā)的創(chuàng)新藥物——核酸適體偶聯(lián)藥物（ApDC）成功獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）孤兒藥認(rèn)定,。這是全球首個(gè)獲得FDA孤兒藥認(rèn)定的核酸適體偶聯(lián)藥物。這不僅是中國科研團(tuán)隊(duì)的重要突破,，也有可能為全球眼部腫瘤罕見病患者帶來全新的治療希望,。孤兒藥是指專門用來治療罕見病的藥物。美國FDA專門設(shè)立的“孤兒藥認(rèn)定”機(jī)制,，對孤兒藥的研發(fā)提供一系列政策支持如加快審批,、稅收減免等。此次ApDC獲得FDA孤兒藥認(rèn)定，不僅意味著它的療效和安全性等科學(xué)價(jià)值得到了權(quán)威機(jī)構(gòu)的認(rèn)可,，還將極大地推動(dòng)它的臨床轉(zhuǎn)化,。葡萄膜黑色素瘤發(fā)病部位位于眼睛的葡萄膜，是不常見卻極為兇險(xiǎn)的眼部腫瘤,。葡萄膜黑色素瘤早期癥狀往往不明顯,，確診時(shí)許多患者已進(jìn)入晚期。更嚴(yán)重的是,，這種腫瘤極易通過血液擴(kuò)散,，尤其是轉(zhuǎn)移到肝臟，一旦發(fā)生轉(zhuǎn)移,，患者的平均生存期不足一年,。目前，全球針對原發(fā)性葡萄膜黑色素瘤的治療主要依賴手術(shù),、放療等傳統(tǒng)方式,，盡管在短期內(nèi)能夠一定程度上控制病情，但這些療法常對眼組織造成不可逆損傷,，嚴(yán)重時(shí)甚至導(dǎo)致失明,，且難以有效防止腫瘤轉(zhuǎn)移的發(fā)生。此次研發(fā)的ApDC藥物正是針對這一需求的突破性創(chuàng)新藥物,。作為智慧型藥物,，ApDC堪稱眼癌治療領(lǐng)域的“黑科技”，針對眼部罕見的惡性葡萄膜黑色素瘤,、肝轉(zhuǎn)移腫瘤等疾病,，能夠精準(zhǔn)攻擊癌細(xì)胞，副作用少,，安全性高,。它的創(chuàng)新點(diǎn)在于使用核酸適體這一靶向分子，精準(zhǔn)鎖定癌細(xì)胞并釋放藥物,，“毒性藥物”作為子彈頭,，一旦找到目標(biāo)，攜帶的藥物便被精準(zhǔn)釋放到腫瘤細(xì)胞中,，從內(nèi)部摧毀癌細(xì)胞,，減少對健康組織的傷害，實(shí)現(xiàn)更高效,、更安全的治療效果,。“團(tuán)隊(duì)的大量動(dòng)物實(shí)驗(yàn)研究結(jié)果表明,，研發(fā)的這款A(yù)pDC藥物不僅能夠高效抑制眼原位腫瘤生長,，還能顯著降低肝、肺、骨及腦部的腫瘤轉(zhuǎn)移風(fēng)險(xiǎn),，展現(xiàn)出非常優(yōu)異的抗腫瘤效果,。”研發(fā)團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)人介紹,，“下一步我們將推進(jìn)臨床試驗(yàn),，爭取早日投入實(shí)際應(yīng)用，為更多患者帶來生命的轉(zhuǎn)機(jī),?！?/div>

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